برای اولین بار در دنیا، استفاده از تکنیک کریسپر به منظور درمان نابینایی مادرزادی

کریسپر چه تکنیکی است و چه کاربردی دارد؟

تکنیک کریسپر نوعی تکنولوژی جدید ویرایش ژنتیکی است که می‌تواند به پیشرفت ژن درمانی کمک‌های زیادی بکند.

دانشمندان در روش کریسپر می‌توانند مستقیما ژن معیوب را اصلاح کنند. آنها DNA معیوب را جدا کرده و به جای آن یک DNA سالم می‌گذارند. قاعدتا، این روش باید خیلی بهتر ازاضافه کردن یک ژن جدید جواب دهد، چون در این صورت خطرات ناشی از اضافه کردن یک ژن غریبه و خارجی از میان می‌رود. گاهی اوقات ممکن است این ژن خارجی در مکان اشتباهی قرار گیرد و منجر به سرطان شود. اما ژنی که با تکنیک کریسپر ترمیم شده تحت کنترل خواهد بود.

در تاریخ بشریت برای اولین بار از تکنیک اصلاح ژن کریسپر در داخل بدن انسان استفاده شد.

پژوهشگران موسسه Casey Eye در دانشگاه بهداشت و علوم اورگان پورتلند برای درمان نابینایی مادر زادی نوعی داروی بر پایه کریسپر ساختند.

به گفته سینت کالینز و مدیر عامل شرکت اصلاح ژن Editas Medicine این اتفاق یک رویداد تاریخی برای علوم پزشکی و مهم تر از همه افرادی که دچار نوع خاصی از بیماری چشمی اند است.

هدف از انجام چنین آزمایشی این است که درمان موثر برای بیماری مادرزادی لبر آموروزیس را پیدا کنند. این بیماری به دلیل وجود یک ژن ناقص ایجاد می شود. از هر ۴۰هزار نوزاد زمان تولد یک مورد مبتلا به این بیماری است و هنوز درمانی برای آن وجود ندارد. این ژن ناقص، باعث ایجاد نابینایی نوزادان در بدو تولد یا ماه های نخست زندگی می شود.

در این آزمایش اولین بیمار دز مشخصی از دارو را که AGN-151587 نام دارد با تزریق در چشم دریافت کرد که هدف از این کار انتقال مستقیم ابزار اصلاح ژن کریسپر به سلول های چشم است که تحت تاثیر این بیماری ژنتیکی قرار دارند. کریسپر این توانایی را دارد که مسیر خود به سمت این سلول ها را پیدا می کند  و ژن معیوب را اصلاح می کند. نکته مهم این است که اصلاح ژنتیکی به کمک کریسپر دائمی است به این معنی که بیمار با دریافت یک بار دارو برای همیشه نقص مادرزادی او درمان می شود.

این روش درمانی بر روی ۱۸ بیمار آزمایش می شود و در هر فرد دز متفاوتی از دارو را دریافت میکند تا مشخص شود رسیدن به نتیجه مطلوب چه مقدار از دارو نیاز است. و همچنین اطلاعات دقیق تر اولین بیمار و نتیجه آزمایش از سوی محققان اعلام نشده است.

🌍منبع خبر