✍پژوهشگران توانایی اصلاح نقایص ژنتیکی در شرایط آزمایشگاهی و در محیط بدن موجودات زنده را کسب کرده‌اند.

نتایج مطالعات محققان نشان می‌ دهد آینده روش ‌های اصلاح ژن تا حدود زیادی به نتایج کارآزمایی ‌های بالینی در حال انجام در این حوزه بستگی دارد، چرا که تأیید نهایی در خصوص میزان کاربرد این روش ‌ها به همین نتایج بستگی دارد.

بیماری ‌های تک‌ ژنی نتیجه جهش در یک ژن خاص هستند، به همین دلیل تنها امید برای درمان آنها، یا دست کم کاهش عوارض ناشی از آنها، استفاده از روش ‌های اصلاح ژن است. با این دیدگاه و با توجه به نتایج امید بخش اخیر در حوزه اصلاح ژن و ابداع روش ‌هایی مانند CRISPR/Cas9، TALENs و ZFNs در این زمینه، پژوهشگران توانایی اصلاح نقایص ژنتیکی در شرایط آزمایشگاهی و در محیط بدن موجودات زنده را کسب کرده‌اند.

کارآزمایی ‌های بالینی که از ابزارهای یاد شده برای درمان بیماری ‌های ژنتیکی استفاده می ‌کنند گواهی بر موثر بودن این روش‌ ها هستند. با این همه همچنان چالش ‌های زیادی در خصوص بی ‌خطر بودن استفاده از این روش‌ ها و هدایت درست ابزار اصلاح ژن به محل جهش، پیش ‌روی پژوهشگران این حوزه است.

به منظور جمع ‌بندی اطلاعات موجود در این زمینه و فراهم کردن راهنمای مناسبی برای دانشجویان و پژوهشگران، رویا رمضان‌ خانی، دکتر حامد میرزایی، دکتر مسعود وثوق و همکارانشان در پژوهشگاه رویان، دانشگاه علوم پزشکی کاشان و انیستیتو سلول‌ های بنیادی بلژیک، اقدام به نگارش مقاله‌ ای مروری در این‌ باره کردند که در مجله بین‌المللی Clinical Genetics به چاپ رسیده است. در این مقاله به تاریخچه، طبیعت، روش‌ های انتقال و کاربردهای ابزارهای اصلاح ژن در شرایط آزمایشگاهی و در بدن موجودات زنده پرداخته شده و کارآزمایی ‌های بالینی انجام شده معرفی شده‌اند.